Qu’est-ce que la thérapie cellulaire?

Le corps humain contient plus de 200 types de cellules spécialisées, telles que les cellules musculaires, osseuses ou cérébrales. Ces cellules effectuent des fonctions spécifiques dans le corps et sont nécessaires à la bonne santé de l’organisme. Les blessures, les maladies ou le vieillissement peuvent entraîner la perte de ces cellules spécialisées. Dans de nombreux cas, une telle perte est irréversible, ce qui signifie que les cellules malades ou perdues ne peuvent plus être remplacées par des cellules saines.

La thérapie cellulaire vise à introduire de nouvelles cellules saines dans le corps d’un patient, pour remplacer les cellules malades ou manquantes. Un défi pour ce type de thérapie est d’avoir suffisamment de cellules pour la greffe chez un patient et d’atteindre le tissu ciblé (des muscles par exemple). De plus certaines cellules spécialisées, telles que les cellules du cerveau, sont difficiles voire impossible à obtenir dans le corps humain. En plus, les cellules spécialisées ont généralement une capacité limitée à se multiplier, ce qui rend difficile de produire un nombre suffisant de cellules nécessaires pour certaines thérapies cellulaires. Certains de ces problèmes peuvent être surmontés par l’utilisation de cellules souches.

 

Comment les cellules souches sont-elles utilisées pour développer des thérapies cellulaires?

Les cellules souches pluripotentes peuvent produire n’importe quel type de cellule dans le corps humain. Par conséquent, les cellules souches pluripotentes fournissent une source potentielle de cellules qui sont autrement inaccessibles ou présentes en trop faible nombre dans le corps humain. Elles peuvent également être maintenues et se multiplier en dehors du corps humain pendant de longues périodes de temps. Selon leur origine, deux types de cellules souches pluripotentes peuvent être distingués : les cellules souches embryonnaires et les cellules souches pluripotentes induites. Les cellules souches embryonnaires sont dérivées d’embryons précoces, tandis que les cellules souches pluripotentes induites sont obtenu à l’aide d’une méthode appelée « reprogrammation », qui transforme les cellules spécialisées en cellules très proches des cellules souches embryonnaires.

Contrairement aux cellules souches pluripotentes qui ont la capacité de donner naissance à n’importe quel type de cellule humaine, les cellules souches spécifiques aux tissus ont une diversité beaucoup plus limitée de types de cellules spécialisées. Par exemple, les cellules souches sanguines donnent naissance à d’autres types de cellules sanguines, mais ne produisent généralement pas de cellules trouvées en dehors du système sanguin.

​

Les thérapies cellulaires ont-elles été utilisées avec succès?

Certaines thérapies cellulaires ont été utilisées avec succès depuis de nombreuses années. L’exemple le plus ancien est la greffe de moelle osseuse, qui est couramment utilisée en médecine pour traiter efficacement certaines maladies du sang et du système immunitaire, comme la leucémie, le lymphome et le myélome. La greffe de moelle osseuse contient des cellules souches sanguines qui peuvent reconstituer le sang et le système immunitaire. Ce type de traitement par des cellules souches a fourni une preuve importante de principe pour l’utilisation de thérapies cellulaires pour traiter des patients.

Plus récemment, des cellules souches de l’œil (cellules souches limbales) ont également été utilisées pour traiter les blessures oculaires. Dans certains cas, les cellules souches sont d’abord modifiées par thérapie génique pour corriger le défaut du gène à l’origine de la maladie. Une fois la mutation responsable de la maladie corrigée, les cellules sont greffées aux patients pour repeupler les zones malades de leur corps.

Cette thérapie dite combinée de cellules et de gènes a permis le développement de thérapies pour les maladies du sang, y compris certains types de leucémie, de lymphome, d’immunodéficience combinée grave et la β-thalassémie.

 

Qu’y a-t-il à l’horizon pour les applications de thérapie cellulaire?

La capacité de transformer les cellules souches humaines en types de cellules spécialisées, telles que les cellules du cerveau, des yeux ou du pancréas, a ouvert des possibilités pour développer des traitements pour de nombreuses maladies dégénératives. Par exemple, plusieurs essais cliniques sont actuellement en cours pour traiter la maladie de Parkinson à l’aide de cellules cérébrales dérivées de cellules souches pluripotentes. La maladie de Parkinson est causée par la perte d’une population particulière de cellules cérébrales qui produit le neuromédiateur, la dopamine. La perte de ces cellules de la région du cerveau appelée la substance noir (nigra substantia) conduit à des troubles du mouvement, des tremblements et de la rigidité musculaire. Pour remplacer les cellules manquantes, les scientifiques produisent des cellules cérébrales productrices de dopamine à partir de cellules souches pluripotentes humaines. Les cellules cérébrales dérivées des cellules souches sont actuellement testées dans le cadre d’essais cliniques visant à vérifier si elles éliminent les symptômes de la maladie.

De même, les scientifiques testent l’utilité d’utiliser des cellules souches dérivées de l’œil pour traiter certaines maladies causant la cécité, ou la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

Pour que les thérapies cellulaires soient un succès clinique, il est important d’établir des procédures bien précises pour créer les types de cellules désirés en quantités requises.

Il est également important de s’assurer que les cellules transplantées peuvent survivre lors de la transplantation dans le patient et s’intégrer dans le corps pour remplir leurs fonctions. En outre, il est nécessaire de s’assurer que les cellules transplantées participent à l’équilibre tissulaire des organes. Une prolifération non contrôlée pourrait générer des tumeurs chez les patients. C’est pourquoi des tests rigoureux doivent être effectués avant que les thérapies cellulaires ne soient mises à la disposition des patients.